Патогенетический препарат

Восоритид (Voxzogo) – первый в мире таргетный препарат для лечения ахондроплазии у детей. Он действует на причину заболевания, помогая увеличить скорость линейного роста у пациентов с самого раннего возраста и до закрытия зон роста.

Производитель – компания BioMarin Pharmaceutical (США). Препарат получил одобрение в 2021 году от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и Управления по санитарному надзору США (FDA).

В России с октября 2021 года Восоритид одобрен для терапии детей с ахондроплазией в рамках программы лекарственного обеспечения за счет средств государственного Благотворительного Фонда «Круг Добра». Первая инъекция препарата состоялась 9 июня 2022 года, этот день стал отмечаться ежегодно как Российский День Ахондроплазии.

Критерии назначения в России *

1. Ребенок с подтвержденным диагнозом Ахондроплазия;
2. Молекулярно-генетически подтвержденный диагноз – мутации в гене FGFR3;

• 3. Рентгенологический установленный костный возраст <14 лет у мальчиков и <13 лет у девочек - Возоритид назначается не ранее чем через 6 мес после снятия аппарата внешней фиксации, использовавшегося для удлинения нижних или верхних конечностей (если таковое лечение проводилось).

* Источник: сайт Фонда "Круг Добра" фондкругдобра.рф

Как получить

«Восоритид» в России не зарегистрирован, поэтому согласно действующему законодательству Российской Федерации для его ввоза на территорию страны пациенту необходимо получить назначение консилиума медицинского учреждения федерального уровня (федеральный консилиум).

В настоящее время выдачу федеральных консилиумов с назначением восоритида осуществляют следующие федеральные медицинские центры:

• РДКБ (г. Москва) rdkb.ru
• НИКИ Педиатрии и Детской Хирургии им. Е. Ю. Вельтищева (г. Москва) pedklin.ru
• Институт Турнера (г. Санкт-Петербург) rosturner.ru
• Центр Илизарова (г. Курган) ilizarov.ru

Федеральные консилиумы проводятся в форме заочных телемедицинских консультаций по защищенным каналам ВКС с лечебным учреждением региона, в котором наблюдается пациент. Направление пациента для прохождения федерального консилиума осуществляет лечащий врач пациента.

Обращаем внимание родителей и законных представителей на право выбрать медицинский федеральный центр для проведения консилиума и последующего лечения пациента.

Порядок рассмотрения заявок

Видеокурс Фонда "Круг Добра", подробно раскрывающий все этапы подачи заявок на обеспечение препаратами:

Перечень документов **

• Копия молекулярно-генетического анализа мутации в гене FGFR3
• Рентген снимки- Rt-снимки.
• Копия заключения консилиума Федерального центра о наличии медицинских показаний для обеспечения незарегистрированным лекарственным препаратом, оформленного в соответствии с ПП РФ от 01.06.2021 г. № 853 .
• Информированное согласие законного представителя пациента на применение незарегистрированного лекарственного препарата.

* Источник: сайт Фонда "Круг Добра" фондкругдобра.рф

Полезные контакты

Сайт государственного Благотворительного Фонда "Круг Добра"
фондкругдобра.рф

Контакты лиц, ответственных за взаимодействие
с Фондом «Круг добра» в субъектах РФ:
фондкругдобра.рф/контакты/контакты-ответственных-регионов

Горячая линия Центра «Немаленькие люди»
8 800 222 32 09
welcome@achondroplasia.ru

Чат-бот Центра «Немаленькие люди» в Телеграм - прием обращений 24/7
@achnews_bot

Информационная линия Благотворительного Фонда «Круг добра»
8 800 201 62 26
office@kd-fund.ru

Горячая линия Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения
8 800 550 99 03
Roszdravnadzor.gov.ru