Патогенетический препарат

Восоритид (тм Voxzogo) – патогенетический препарат таргетного действия, предназначенный для увеличения линейного роста у детей в возрасте от рождения и до закрытия зон роста. Производитель препарата – компания BioMarin Pharmaceutical (CША). Препарат был одобрен в августе 2021 года Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), а в ноябре – Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

В октябре 2021 года препарат получил одобрение для лечения детей с ахондроплазией в России по программе лекарственного обеспечения за счет средств государственного Благотворительного Фонда «Круг Добра».

В настоящее время применяется для лечения детей только с ахондроплазией. Эффективность и безопасность препарата для лечения детей с другими скелетными дисплазиями в настоящее время изучаются в рамках клинических исследований.

Применение препарата: инъекционный препарат для лечения детей с ахондроплазией, вводится подкожно каждый день в одно и то же время.

Критерии назначения в России *

1. Ребенок с подтвержденным диагнозом Ахондроплазия;
2. Молекулярно-генетически подтвержденный диагноз – мутации в гене FGFR3;

• 3. Рентгенологический установленный костный возраст <14 лет у мальчиков и <13 лет у девочек - Возоритид назначается не ранее чем через 6 мес после снятия аппарата внешней фиксации, использовавшегося для удлинения нижних или верхних конечностей (если таковое лечение проводилось).

* Источник: сайт Фонда "Круг Добра" фондкругдобра.рф

Как получить

«Восоритид» в России не зарегистрирован, поэтому согласно действующему законодательству Российской Федерации для его ввоза на территорию страны пациенту необходимо получить назначение консилиума медицинского учреждения федерального уровня (федеральный консилиум).

В настоящее время выдачу федеральных консилиумов с назначением восоритида осуществляют следующие федеральные медицинские центры:

• РДКБ (г. Москва) rdkb.ru
• НИКИ Педиатрии и Детской Хирургии им. Е. Ю. Вельтищева (г. Москва) pedklin.ru
• Институт Турнера (г. Санкт-Петербург) rosturner.ru
• Центр Илизарова (г. Курган) ilizarov.ru

Федеральные консилиумы проводятся в форме заочных телемедицинских консультаций по защищенным каналам ВКС с лечебным учреждением региона, в котором наблюдается пациент. Направление пациента для прохождения федерального консилиума осуществляет лечащий врач пациента.

Обращаем внимание родителей и законных представителей на право выбрать медицинский федеральный центр для проведения консилиума и последующего лечения пациента.

Порядок рассмотрения заявок

Видеокурс Фонда "Круг Добра", подробно раскрывающий все этапы подачи заявок на обеспечение препаратами:

Перечень документов **

• Копия молекулярно-генетического анализа мутации в гене FGFR3
• Рентген снимки- Rt-снимки.
• Копия заключения консилиума Федерального центра о наличии медицинских показаний для обеспечения незарегистрированным лекарственным препаратом, оформленного в соответствии с ПП РФ от 01.06.2021 г. № 853 .
• Информированное согласие законного представителя пациента на применение незарегистрированного лекарственного препарата.

* Источник: сайт Фонда "Круг Добра" фондкругдобра.рф

Полезные контакты

Сайт государственного Благотворительного Фонда "Круг Добра"
фондкругдобра.рф

Контакты лиц, ответственных за взаимодействие
с Фондом «Круг добра» в субъектах РФ:
фондкругдобра.рф/контакты/контакты-ответственных-регионов

Горячая линия Центра «Немаленькие люди»
8 800 222 32 09
welcome@achondroplasia.ru

Чат-бот Центра «Немаленькие люди» в Телеграм - прием обращений 24/7
@achnews_bot

Информационная линия Благотворительного Фонда «Круг добра»
8 800 201 62 26
office@kd-fund.ru

Горячая линия Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения
8 800 550 99 03
Roszdravnadzor.gov.ru