Патогенетический препарат
Восоритид (тм Voxzogo) – патогенетический препарат таргетного действия, предназначенный для увеличения линейного роста у детей в возрасте от рождения и до закрытия зон роста. Производитель препарата – компания BioMarin Pharmaceutical (CША). Препарат был одобрен в августе 2021 года Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), а в ноябре – Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
В октябре 2021 года препарат получил одобрение для лечения детей с ахондроплазией в России по программе лекарственного обеспечения за счет средств государственного Благотворительного Фонда «Круг Добра».
В настоящее время применяется для лечения детей только с ахондроплазией. Эффективность и безопасность препарата для лечения детей с другими скелетными дисплазиями в настоящее время изучаются в рамках клинических исследований.
Применение препарата: инъекционный препарат для лечения детей с ахондроплазией, вводится подкожно каждый день в одно и то же время.
В октябре 2021 года препарат получил одобрение для лечения детей с ахондроплазией в России по программе лекарственного обеспечения за счет средств государственного Благотворительного Фонда «Круг Добра».
В настоящее время применяется для лечения детей только с ахондроплазией. Эффективность и безопасность препарата для лечения детей с другими скелетными дисплазиями в настоящее время изучаются в рамках клинических исследований.
Применение препарата: инъекционный препарат для лечения детей с ахондроплазией, вводится подкожно каждый день в одно и то же время.
Школа "Спутник Ахондроплазии"
Этот и другие эфиры медицинских экспертов о лечении ахондроплазии и редких скелетных диспазий вы найдете в канале проекта Школа "Спутник Ахондроплазии"
Материалы по теме
Рекомендуем посмотреть видео на международном сайте vosoritideinjection.biomarin.com (англ.)
Критерии назначения в России *
- дети старше 2 лет с подтвержденным диагнозом Ахондроплазия*;
- молекулярно-генетически подтвержденный диагноз – мутации в гене FGFR3;
- рентгенологический установленный костный возраст <14 лет у мальчиков и <13 лет у девочек
- восоритид назначается не ранее чем через 6 мес после снятия аппарата внешней фиксации, использовавшегося для удлинения нижних или верхних конечностей (если таковое лечение проводилось)
* Источник: сайт Фонда "Круг Добра" фондкругдобра.рф
Как получить
«Восоритид» в России не зарегистрирован, поэтому согласно действующему законодательству Российской Федерации для его ввоза на территорию страны пациенту необходимо получить назначение консилиума медицинского учреждения федерального уровня (федеральный консилиум).
В настоящее время выдачу федеральных консилиумов с назначением восоритида осуществляют следующие федеральные медицинские центры:
Федеральные консилиумы проводятся в форме заочных телемедицинских консультаций по защищенным каналам ВКС с лечебным учреждением региона, в котором наблюдается пациент. Направление пациента для прохождения федерального консилиума осуществляет лечащий врач пациента.
Обращаем внимание родителей и законных представителей на право выбрать медицинский федеральный центр для проведения консилиума и последующего лечения пациента.
В настоящее время выдачу федеральных консилиумов с назначением восоритида осуществляют следующие федеральные медицинские центры:
- РДКБ (г. Москва) rdkb.ru
- НИКИ Педиатрии и Детской Хирургии им. Е. Ю. Вельтищева (г. Москва) pedklin.ru
- Институт Турнера (г. Санкт-Петербург) rosturner.ru
- Центр Илизарова (г. Курган) ilizarov.ru
Федеральные консилиумы проводятся в форме заочных телемедицинских консультаций по защищенным каналам ВКС с лечебным учреждением региона, в котором наблюдается пациент. Направление пациента для прохождения федерального консилиума осуществляет лечащий врач пациента.
Обращаем внимание родителей и законных представителей на право выбрать медицинский федеральный центр для проведения консилиума и последующего лечения пациента.
Центр «Немаленькие люди» оказывает консультационную поддержку по вопросам прохождения процедуры подачи заявлений на обеспечение лекарственным препаратом восоритид в Благотворительном Фонде "Круг добра" для пациентов и врачей.
Горячая линия: 8 800 222 32 09
Чат-бот в Телеграм @achnews_bot
Горячая линия: 8 800 222 32 09
Чат-бот в Телеграм @achnews_bot
Порядок рассмотрения заявок
Видеокурс Фонда "Круг Добра", подробно раскрывающий все этапы подачи заявок на обеспечение препаратами:
Перечень документов **
- Копия молекулярно-генетического анализа мутации в гене FGFR3
- Рентген снимки- Rt-снимки.
- Копия заключения консилиума Федерального центра о наличии медицинских показаний для обеспечения незарегистрированным лекарственным препаратом, оформленного в соответствии с ПП РФ от 01.06.2021 г. № 853 .
- Информированное согласие законного представителя пациента на применение незарегистрированного лекарственного препарата.
* Источник: сайт Фонда "Круг Добра" фондкругдобра.рф
Полезные контакты
Сайт государственного Благотворительного Фонда "Круг Добра"
фондкругдобра.рф
Контакты лиц, ответственных за взаимодействие
с Фондом «Круг добра» в субъектах РФ:
фондкругдобра.рф/контакты/контакты-ответственных-регионов
Горячая линия Центра «Немаленькие люди»
8 800 222 32 09
welcome@achondroplasia.ru
Чат-бот Центра «Немаленькие люди» в Телеграм - прием обращений 24/7
@achnews_bot
Информационная линия Благотворительного Фонда «Круг добра»
8 800 201 62 26
office@kd-fund.ru
Горячая линия Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения
8 800 550 99 03
Roszdravnadzor.gov.ru
фондкругдобра.рф
Контакты лиц, ответственных за взаимодействие
с Фондом «Круг добра» в субъектах РФ:
фондкругдобра.рф/контакты/контакты-ответственных-регионов
Горячая линия Центра «Немаленькие люди»
8 800 222 32 09
welcome@achondroplasia.ru
Чат-бот Центра «Немаленькие люди» в Телеграм - прием обращений 24/7
@achnews_bot
Информационная линия Благотворительного Фонда «Круг добра»
8 800 201 62 26
office@kd-fund.ru
Горячая линия Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения
8 800 550 99 03
Roszdravnadzor.gov.ru
Другие темы